脊髓性肌萎缩症是一种罕见的致死性遗传病,大多数患儿活不到20个月。近日,有研究人员使用一种新的基因疗法,研发了一种生物技术药物SpinrA.zA.,通过在患者脊髓周边注射给药,SpinrA.zA.使73名受试患者中的近一半患者不同程度的恢复了运动机能。研究人员据此得出结论:这种新的基因疗法将为脊髓性肌萎缩症的治疗带来突破性发展。
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遗传性球性红细胞增多症是
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